의학계의 차세대 핵심기술로 주목받고 있는 유전자 치료법이 국내에서 처음 시행한 임상시험에서 안전성이 확인돼 ‘유전자 치료법’에 대한 기대가 모아지고 있다. 서울대 생명과학부 김선영 교수팀과 삼성서울병원 김덕경 교수팀은 국내 최초로 9명의 동맥경화증과 버거씨병 등의 허혈성 족부질환자에게 시행한 ‘허혈성 질환 유전자치료제 VMDA-3601’의 제1상 임상시험 결과, 부작용이 전혀 나타나지 않아 관심을 끌고 있다. 또 연구진은 이 치료제를 사용한 결과, 새로운 측부(가지)혈관이 생성되고 궤양이 완치되는 등 희망적인 효과가 예측되는 결과를 얻었다고 발표했다.

이 치료제는 유전자 전달 유핵발현벡터에 혈관이 새로 자라나게 하는 유전자(VEGF165)를 삽입한 유전자 치료제로서 혈관이 막혀 다리가 썩어 들어가는 허혈성 족부질환자의 다리에 근육주사하면 근육세포에서 VEGF165가 생성되어 수많은 가는 혈관들이 새로 만들어져 막힌 혈관 대신 혈액을 원활히 순환시켜 질환을 치료하는 기능을 갖고 있다. 지난 2001년 5월 국내 최초로 식약청 승인을 획득하고 현재까지도 유일한 임상시험으로서 의료계의 관심을 끌어 온 「VMDA-3601」의 이번 1상 시험 결과에서 안전성이 입증됨에 따라 올 하반기부터 약효의 유효성을 입증하기 위한 제 2상 임상시험을 실시할 계획이다.

그동안 VE GF 유전자 치료는 당뇨병성 망막증의 악화, 류머티스 관절염의 악화, 암환자에서의 암세포의 전이 촉진 등 합병증이 유발하는 것으로 알려졌으나, 이번 임상시험에서 이같은 합병증은 발견되지 않아, 그 귀추가 주목되고 있는 것. 이번 임상시험에서 유전자치료제 VMDA-3601의 안전성이 우수하다는 사실이 확인됨에 따라 연구팀은 올 하반기부터 버거씨병 환자를 대상으로 제 2상 임상시험을 실시해 치료제로서의 유효성을 확인한다는 계획. 삼성서울병원 김덕경 교수는 “기존의 치료로 완쾌가 어려운 중증의 허혈성 족부질환 환자에 대한 새로운 치료법으로 정착될 수 있는 1차 관문을 통과했다”고 이번 1상 임상시험 결과의 의의를 설명했다.<인>